Специалисты Королевского колледжа Лондона нашли перспективный подход к терапии болезни Альцгеймера, способный одновременно воздействовать на несколько damaging-процессов (повреждающих процессов), связанных с этим заболеванием. Согласно результатам их работы, опубликованным порталом ScienceDaily, экспериментальный препарат, изначально создававшийся для лечения травм спинного мозга, может способствовать восстановлению повреждённой ДНК, снижать воспаление и влиять на биологические изменения, характерные для недуга.
Средство под названием KCL-286 показало обнадёживающие результаты на мышиной модели болезни Альцгеймера. В отличие от методов, которые главным образом нацелены на скопление токсичных белков в мозге, этот подход затрагивает и другие процессы, запускающиеся задолго до тяжёлых стадий заболевания. Отдельное преимущество состоит в том, что KCL-286 уже прошёл первую фазу клинических испытаний на людях по безопасности и переносимости в рамках прежней разработки.
«KCL-286 — это первый в своём классе, биодоступный при приёме внутрь малый молекулярный препарат, который уже успешно прошёл первую фазу испытаний на безопасность и переносимость у людей. Это существенно сократит традиционные многолетние сроки, необходимые для разработки нового лекарства», — приводит ScienceDaily слова профессора нейробиологии Джонатана Коркорана из Института психиатрии, психологии и нейронаук Королевского колледжа Лондона. Поскольку препарат принимают в виде таблеток, его применение может быть удобнее, чем терапия с инъекциями или капельницами.
Болезнь Альцгеймера сопровождается сложной цепочкой изменений в мозге, из-за чего создавать эффективные лекарства особенно трудно. К наиболее известным её признакам относят аномальное накопление белков амилоида-бета и тау. Амилоид-бета образует липкие отложения между нервными клетками, а изменённый тау формирует сплетения внутри них, что нарушает работу мозга и связано с постепенной гибелью нейронов.
В ходе нового исследования KCL-286 помогал восстанавливать разрывы ДНК и уменьшал воспаление у мышей с болезнью Альцгеймера. «Наши результаты показывают, что KCL-286 не только воздействует на повреждения ДНК, но и снижает воспаление — два процесса, которые возникают на очень раннем этапе развития болезни Альцгеймера. Это подчёркивает его потенциал как терапии, изменяющей течение болезни, а не просто устраняющей симптомы», — отметила доктор Мария Гонсалвес, руководившая разработкой препарата.
Препарат действует за счёт активации белка, участвующего в ретиноевом пути — биологической системе, связанной с переработкой и использованием витамина A. Ранее учёные выяснили, что сбои в этом пути связаны с образованием отложений амилоида-бета в мозге крыс, напоминающих ключевой признак болезни Альцгеймера. Кроме того, KCL-286 уже показывал способность стимулировать восстановление двуцепочечных разрывов ДНК в исследованиях нейропатической боли, что и подтолкнуло специалистов проверить тот же механизм применительно к болезни Альцгеймера. Как подчеркнула одна из первых авторов работы Наташа Хилл, для создания эффективного лечения необходимо воздействовать на разные стороны заболевания, и KCL-286 смог затронуть несколько связанных с болезнью клеточных путей, часть которых запускается на самых ранних стадиях.