Экспериментальный препарат афикамтен помог пациентам с необструктивной гипертрофической кардиомиопатией лучше переносить физические нагрузки и улучшил их самочувствие. Результаты двух исследований опубликованы в журналах New England Journal of Medicine и Circulation, сообщает SciTechDaily.
Необструктивная гипертрофическая кардиомиопатия относится к наследственным заболеваниям. При ней сердечная мышца утолщается и становится менее эластичной, из-за чего у пациентов часто появляется одышка и снижается способность к физической активности. На эту форму приходится около 30% случаев гипертрофической кардиомиопатии.
Афикамтен снижает активность сердечного миозина — белка, участвующего в сокращении сердечной мышцы. В исследовании, опубликованном в New England Journal of Medicine, участвовали 517 человек, получавших препарат или плацебо. Через 36 недель у пациентов из группы афикамтена сильнее улучшились показатели самочувствия и максимального потребления кислорода, отражающего переносимость интенсивной нагрузки.
«With these new studies, I can now recommend to patients a specific designer drug therapy which can work for them, make them feel better, and also improve their overall heart failure status», — заявила профессор медицины отделения кардиологии и соавтор обеих работ Любна Чоудхури. По ее словам, объективный рост переносимости нагрузки показал, что действие препарата не ограничивается субъективным уменьшением симптомов. «This was a game changer, because that really shows we can impact these patients, not only in the way they feel, but objectively in the cardiac function that we’re measuring with the peak VO2», — сказала она.
Авторы второй работы изучили результаты ультразвукового обследования сердца, выполненного в ходе испытания. На фоне афикамтена уменьшились признаки чрезмерного сокращения сердца, улучшились показатели диастолической функции, то есть способности расслабляться и наполняться кровью между ударами, а также параметры тканевой допплерографии и объема крови в левом желудочке. Одновременно снизились маркеры нагрузки на сердце, что может указывать на влияние препарата на сам механизм заболевания, однако для оценки устойчивости этих изменений потребуется более длительное наблюдение.
Испытание продолжило ранее проведенные исследования афикамтена при обструктивной гипертрофической кардиомиопатии и проверило его действие у пациентов без препятствия оттоку крови. При этом у получавших препарат чаще наблюдалось обратимое снижение показателя насосной функции сердца, поэтому лечение требует контроля. Продолжающееся расширенное исследование должно оценить результаты применения афикамтена у пациентов с обеими формами заболевания в течение нескольких лет; разработчик препарата Cytokinetics поддержал обе научные работы.