Отечественный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии планируют вывести на этап лицензирования производства в 2027 году. Об этом на форуме «Биопром» сообщила руководитель направления трансляционной медицины и инновационных технологий ФМБА России Дарья Крючко.
Разработка предназначена для пациентов со СМА первого и второго типов. Доклинический этап почти завершен, а начало клинических испытаний намечено на 2028 год.
По плану, регистрацию препарата рассчитывают провести к 2030 году. Особенность новой молекулы заключается в способности эффективнее преодолевать биологические барьеры.
За счет этого предполагается уменьшить необходимую дозу без потери терапевтического действия. Разработчики также рассчитывают избежать токсического воздействия и сделать лечение дешевле современных вариантов.
Подробности приводит ТАСС.