Однократное введение экспериментальной генной терапии CTX310 привело к устойчивому снижению уровня «плохого» холестерина и триглицеридов у пациентов с нарушениями липидного обмена. Такие результаты получили специалисты Cleveland Clinic в первом исследовании препарата на людях с использованием технологии CRISPR-Cas9.
В испытании участвовали 15 человек, за которыми наблюдали в течение года. У пациентов, получивших максимальную дозу CTX310, концентрация липопротеинов низкой плотности снизилась на 52,5% по сравнению с исходным уровнем, а содержание триглицеридов — на 47,8%. Ранее эффект оценивали через два месяца после введения препарата.
В ходе годового наблюдения серьёзных нежелательных явлений, связанных с лечением, не выявили. Результаты представили на ежегодной встрече Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликовали в журнале New England Journal of Medicine. Кардиолог Cleveland Clinic и первый автор работы Люк Лаффин отметил: «It is encouraging that there were no serious safety events related to CTX310 in the trial and in the year following treatment. We look forward to continuing to investigate this therapy in a larger number of patients».
CTX310 вводят один раз внутривенно, после чего система редактирования генов доставляется в печень. Там препарат отключает ген ANGPTL3, участвующий в регулировании жиров, циркулирующих в крови. Изменение работы этого гена может уменьшать уровни липопротеинов низкой плотности и триглицеридов, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
Участникам вводили от 0,1 до 0,8 мг CTX310 на килограмм массы тела. Перед процедурой пациенты получали кортикостероиды и антигистаминные препараты, а затем специалисты оценивали безопасность терапии и отслеживали показатели ANGPTL3, липопротеинов низкой плотности и триглицеридов. В группе с максимальной дозировкой оба показателя жиров в крови через 12 месяцев уменьшились примерно наполовину.
Препарат пока остаётся экспериментальным, а небольшое исследование включало только 15 участников. Наблюдение за безопасностью продолжат ещё 15 лет в соответствии с рекомендациями Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Финансирование работы обеспечила компания CRISPR Therapeutics AG из Цуга, Швейцария; учреждение Люка Лаффина также получало от неё средства на исследования.