Проект Сеченовского университета и группы компаний «Р-Фарм» по созданию производственной платформы для CRISPR-терапии хронического гепатита В получил грантовую поддержку. Речь идет о гранте Российского научного фонда памяти академика Е. П. Велихова.
Поддержка позволит подготовить опытно-промышленный прототип лекарственного препарата, сообщила пресс-служба вуза РИА Новости. Средство разрабатывают для удаления вируса гепатита В из зараженных клеток печени.
Прототип состоит из комплексов CRISPR-Cas9, помещенных в биосовместимые наночастицы. Эти частицы выполняют роль носителей и обеспечивают доставку генетических редакторов к нужным клеткам.
Максим Власюк, возглавляющий отдел фармацевтической разработки «Р-Фарм», сообщил о расчете на однократное введение препарата и полное излечение. Такой подход, по его оценке, сократит стоимость лечения одного пациента.
Для будущего лекарства заявлены повышенная специфичность к инфицированным клеткам печени и уменьшенная нецелевая активность. В технологии применяется нуклеаза Cas9: она должна разрушать ДНК вируса, не затрагивая человеческий геном.