FDA одобрило новый препарат для лечения редкого генетического заболевания
Федеральное управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило новый препарат Трингольза (олезарсен) в качестве дополнения к диетотерапии для снижения уровня триглицеридов у взрослых пациентов с семейным хиломикронемическим синдромом (СХС). Это редкое генетическое заболевание может привести к потенциально опасному для жизни острому панкреатиту.
Исследования показали, что Трингольза значительно снижает уровень триглицеридов у взрослых с СХС и уменьшает количество случаев острого панкреатита при использовании совместно с диетой, содержащей не более 20 граммов жира в день. Препарат вводится пациентом самостоятельно один раз в месяц с помощью автоинъектора.
Одобрение FDA основано на результатах глобального многоцентрового рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования Balance третьей фазы. В исследовании участвовали взрослые с генетически подтвержденным СХС и уровнем триглицеридов натощак ≥880 мг/дл. За первые шесть месяцев наблюдалось значительное снижение уровня триглицеридов на 42,5% по сравнению с группой плацебо. К 12 месяцам результаты улучшились, показав снижение на 57%.
В течение 12 месяцев наблюдалось клинически значимое снижение случаев острого панкреатита. В группе Трингольза только у одного пациента (5%) произошел один эпизод острого панкреатита, тогда как в группе плацебо у семи пациентов (30%) было зафиксировано 11 эпизодов. Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности.
